O echipa de medici de la spitalul de oftalmologie Moorfield si Colegiul Universitar din Londra au reusit sa fcaa prima operatie pe ochi prin terapie genica, pentru a trata o boala grava. Pacientul Robert Johnson s-a nascut cu amauroza congenitala Leber, o orbire infantila mostenita, cauzata de o anomalie a unei singure gene.
Aceasta afectiune presupune scaderea acuitatii vizuale nocturne si, odata cu inaintarea in varsta, se asteapta deteriorarea si mai mult a vederii.Echipa spune ca trebuie sa treaca mai multe luni inainte de a sti daca munca lor cu dl. Johnson si alti 11 pacienti a fost un succes, dar ca nu au aparut complicatii pana acum.
Amauroza congenitala Leber este o degenerescenta retiniana congenitala, care impiedica retina in a detecta lumina cum trebuie, ducand la o deteriorare progresiva a vederii. Nu exista inca un tratament eficient. In aceasta forma, celulele fotoreceptoare sunt prezente, dar nu functioneaza.
Idealul ar fi restaurarea activitatii celulelor fotoreceptoare si deci a vederii, prin implantarea de copii sanatoase ale genei-cheie in gena RPE65 aflata in celulele retiniene, folosind un virus sau un vector inofensiv.
Echipa de medici colaboreaza cu o firma din Seattle, Targeted Genetics, care a facut vectorul folosit in experiment.
Testarea procedurii pe subiecti umani este rezultatul a 15 ani de experimente facute in laborator si pe animale, incluzand teste pe caini, a caror vedere a fost recuperata pana la momentul in care erau capabili sa mearga intr-un labirint cu usurinta.
Robin Ali, profesor de genetica moleculara umana la UCL spune ca testarea tehnicii pentru prima data pe pacienti este un pas important in terapia genica, pentru tratamentul diferitelor afectiuni oculare.
Fondurile pentru acest experiment, de 1 milion de lire, au fost donate de Departamentul pentru Sanatate, care este pionierul terapiei genice in Europa, clasand Anglia pe primul loc. Folosirea terapiei genice pentru a trata boli cauzate de defecte genetice nu este o idee noua, desi punerea ei in practica s-a dovedit a fi un procedeu complex.
Majoritatea terapiilor genice care au fost incercate au fost pentru diferite forme de cancer, unde procesul este complicat, deoarece necesita tintirea mai multor arii ale corpului. Ochiul este relativ usor de abordat si cercetatorii spera sa munca lor va putea conduce la tratarea unor afectiuni mai comune, cum ar fi degenerescent maculara determinata de inaintarea in varsta.
www.news-medical.net
| < Anterior | Urmator > |
|---|
